헬스데이뉴스
희귀난치성질환
소뇌위축증 환자들, 유일한 치료제 '타시그나' 급여화 간청2년 동안 치료 효과 58% 이상, 50명 넘는 환자에게 심각한 부작용 전혀 없어
이종화 기자  |  voiceplus@hanmail.net
폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
승인 2018.11.29  22:09:04
트위터 페이스북 미투데이 요즘 네이버 구글 msn
   
▲ 사진출처 : sbs '순간포착 세상에 이런일이'에 소개된 소뇌위축증 환자의 안타까운 사연

치료약 전무했던 유전성 소뇌위축증 환자, 이제는 희망 꿈꿔요!

그동안 불치병으로 등한시되어왔던 소뇌위축증 환자들이 최근 청와대 국민청원에서 애절한 청원을 진행해 눈길을 끌고 있다.

소뇌위축증 환자들이 스스로 치료효과를 입증하고 있는 백혈병 치료제 '타시그나'를 의료보험으로 적용해 달라는 것인데 현재까지 열 건이 넘는 청원이 진행되었다. 

물론 이러한 청원은 희귀난치성질환이라는 특징으로 정부의 답변을 기대할 수 있는 20만 명을 넘기기는 어려워 보인다. 

하지만 유전성질환이라는 특성상 자신의 존재를 감추는 희귀병 환자들이 자신을 드러내면서 간곡하게 호소한다는 점에서 이들을 외면해서는 안 된다는 목소리도 높다.

자신을 소뇌위축증 아내와 딸을 둔 가장이라고 소개한 청원자 천중근씨는 "교사로 재직 중인 딸이 엄마의 질병을 물려받아 수년 전에 발병을 했는데 수업 중에 칠판에 글씨를 못 쓰는 상태에 이르러 절망하던 중 자살까지 시도했으나 타시그나를 만나 지금은 거의 회복되어 가고 있다"며 "다만 알약을 하루 두 번 먹는데 한 알 당 2만원이라 아내와 딸의 타시그나 약값으로만 한 달에 240만원이 지출되기에 가계가 파탄이 되고 있다. 살고 싶다는 희망을 꿈꾸게 된 유전성 소뇌위축증 환자들이 돈 걱정 없이 치료를 받을 수 있도록 도와달라고"고 간청했다.  

뇌가 쪼그라드는 소뇌위축증, 타시그나 복용 후 뚜렷하게 호전

   
백혈병 치료제로 승인받은 타시그나가 소뇌위축증 환자들의 치료에 큰 효과를 보이고 있다

소뇌위축증은 원인이 밝혀지지 않은 희귀난치성질환으로 운동신경을 지배하는 소뇌의 세포 움직임이 약해지는 질병이다. 

쉽게 말해 뇌가 쪼그라들며 작아지는 질병인데 처음엔 잘 걷지 못하다가 나중엔 혀까지 움직이기 못하고 전신마비로 사망하게 된다. 

그런데 무엇보다 이 병이 잔인하다고 불리는 것은 아이부터 어른까지 누구에게나 발병하는데 전 세계적으로 치료약이 전무하다는 것이다.

실제로 이번에 이슈가 된 타시그나도 미국에서 파킨슨병 환자들에게 효과가 있었다는 일부 연구를 토대로 대규모 임상실험이 진행 중인 것에서 시작되었다. 

치료약이 전무해 절망하던 환자가 이 뉴스를 보고 자신에게도 효과가 있지 않을까 하는 기대감에 전 세계에서 처음으로 우리나라에서 타시그나를 처방받았던 것이다.

타시그나를 처음으로 처방받아 복용했던 소뇌위축증 환자 노상기 씨는 "소뇌위축증은 파킨슨병과 유사한 점이 많아 질병 분류에서도 파킨슨병 하위에 들어가는데 파킨슨병 환자들에게 효과적이라면 우리에게도 효과적이지 않을까 기대가 됐다"며 "미국의 연구결과에 대한 자세한 내용과 기전 등을 확인하면서 충분히 승산이 있다고 생각했다. 많은 의료진이 처음으로 시도하는 것이라는 점에 손을 내저었지만 고맙게도 서울대병원 주건 교수께서 죽어가는 나의 처지를 안타깝게 여기고, 원리 등의 가능성이 적지 않다는데 공감해서 저용량으로 처방을 해주었다. 현재까지 2년 넘게 복용하고 있지만 부작용은 전혀 없으며 상실했던 운동기능도 70% 이상 회복되어 최근엔 정상에 가까운 생활을 하고 있다. 교수님에게 너무나 감사드린다"고 말했다.

노상기 씨는 자신이 타시그나를 복용한 직후부터 지금까지 사진과 동영상을 촬영하며 환자들에게 상태를 알렸다.

어쩌면 생명을 잃을 수도 있다는 생각을 안 한 것은 아니지만 어차피 치료약이 없는 처지에 자신의 실험이 많은 환자들에게도 희망이 될 수도 있다는 기대 때문이었다.

실제로 이후에 노 씨의 목소리와 발걸음 등의 증상이 개선되는 것을 확인한 환자들은 현재까지 50명 이상으로 늘었는데 경제적 이유로 먹지 못할 뿐 대부분의 환자들이 타시그나를 원하고 있다. 

타시그나를 복용한지 5개월 좀 넘었다는 58세 주부 이승순 씨는 "복용한지 삼일 째부터 눈이 맑아지고 걷기가 편해지는걸 느꼈는데 조금만 걷다가도 넘어졌었지만 현재는 11층인 집까지 계단으로 올라오면서도 한 번도 넘어지지 않을 정도로 좋아졌다"며 "운동기능을 상실해 뚜렷한 수익이 없는 상태에서 딸아이 것까지 240만원을 부담하는 것이 너무나 힘겹다. 남편이 하늘나라로 갈 때 남겨준 돈으로 아직까지는 약을 복용하고 있는데 곧 그마저도 떨어질 상황이다. 절망 속에 유일한 치료약을 찾았는데 돈이 없어서 먹지 못한다는 것이, 나야 살만큼 살았지만 아직 어린 딸아이에게마저 복용시키지 못한다는 것이 너무나 안타깝고 미안하다"고 말했다. 

   
▲ 이승순씨가 보여준 440만원의 약제비 명세서

한 달 약값 120만원, 70% 이상의 환자는 경제적 이유로 한숨 

취재를 하면서 만나본 소뇌위축증 환자들은 타시그나 복용에 대해 예외 없이 부작용 걱정보다는 뚜렷한 효과에 만족감을 표했다.

또한 70% 이상이 자살을 시도하는 질병인데 2년 이상 부작용이 없었다면 설사 부작용으로 사망하는 상황이 오더라도 후회하지 않는다고까지 입을 모았다. 

하지만 이러한 환자들의 바람이 이루어지기란 쉽지는 않아 보인다. 

이전에도 보험급여화를 간청했지만 의학적인 근거가 부족하다는 학회의 의견으로 진행이 멈추었었기 때문이다. 

실제로 이들의 보험급여화가 좌절된 이유는 의학적 효용성과 안정성이 확보되지 못했다는 학회의 주장 때문이다. 

전 세계적으로 치료약이 없다는 게 상식인데, 백혈병 치료제를 통해 증상이 개선되었다는 서울대병원 주건 교수의 논문이 유일한 뒷받침이기 때문이다.

주건 교수의 논문에는 58% 이상의 환자에게서 효과가 나타났으면 뇌 mri크기도 커져 유의미하다는 내용을 담고 있지만 표본 대상이 12명이라는 점에서 안정성이 크다고 말하기는 조금 어려울 수 있다는 것이다.

하지만 그럼에도 불구하고 12명의 데이터가 거짓이 아닌 이상, 타시그나의 급여화는 시급하다는 의견도 적지 않다.

익명을 요구한 사립대학의 교수는 "항암제라는 특징상 나중에라도 나올 수 있는 부작용이 큰 것은 사실이지만 용량을 적게 사용한다는 점에서 기대 이상의 효과가 나올 수도 있다"며 "소아류마티스관절염의 치료제로 흔하게 쓰이는 mtx도 항암제지만 용량을 줄여서 류마티스관절염 환자에게 사용할 경우 그 무엇과도 비교하기 어려운 탁월한 진통소염 효과를 가진다. 항암제라는 말이 주는 공포와 거부감 때문에 유일한 치료책을 외면하는 것은 도적적으로나 의료적으로나 맞지 않는다"고 비판했다.

정부의 진정성 있는 대책 필요

   
 

소뇌위축증 환자들의 안타까운 청원이 계속되는 가운데 보건복지부가 이번엔 이들의 간청을 들어줄지 주목된다. 

지난번 심사 때는 환자수도 적었고 처방하는 병원도 서울대병원뿐이었지만 지금은 전체 유전성환자 중에서 병원을 방문하는 200여명 중 4분의 1이 넘는 50명 이상의 환자들이 실제로 복용을 하고 있기 때문이다.

또한 2년 넘게 특별한 부작용이 보고되지 않고 있기 때문에 의료소외 계층의 고통을 덜어준다는 측면에서 충분히 긍정적인 결과도 기대할 수 있는 상황이기 때문이다. 

더불어 서울대병원만이 아닌 부산대병원과 경북대병원 등으로 처방이 확산되고 있는 것도 긍정적인 신호로 보인다. 

익명을 요구한 사립대병원 교수는 “정부가 치료의 필요성 여부에 논란이 있는 경도인지장애의 MRI 급여비용으로 수천억을 사용하고 있는데 치료약이 없던 불치병 환자들의 유일한 치료약을 비급여로 해주지 않는 것은 순서가 잘못된 것 같다”며 “당장 치료하지 않으면 걷던 사람은 눕게 되고, 눕던 사람은 사망하게 되는 무서운 질병인 만큼 조속한 급여 전환이 절실하다”고 강조했다. 

절망 끝에서 희망을 찾고 있는 소뇌위축증 환자들의 간절한 청원에 보건복지부가 어떤 입장을 내놓을지 주목된다

< 저작권자 © 헬스데이뉴스 무단전재 및 재배포금지 >
이종화 기자의 다른기사 보기  
폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
트위터 페이스북 미투데이 요즘 네이버 구글 msn 뒤로가기 위로가기
이 기사에 대한 댓글 이야기 (5)
자동등록방지용 코드를 입력하세요!   
확인
- 200자까지 쓰실 수 있습니다. (현재 0 byte / 최대 400byte)
- 욕설등 인신공격성 글은 삭제 합니다. [운영원칙]
김정호
서명했습니다
(2018-12-07 08:58:16)
정동희
저희 삼촌도 유전성 희긔질환을 앓다가 자살하셨습니다. 가족의 슬픔과 고통은 말할수도없었죠. 정말 안타깝습니다. 정부는 약을 복용하는 환자와 학회 교수님들을 함께 불러 임상실험을 공동으로 진행하게 하는등 조속한 대책마련을 해주시길 바랍니다. 책상에 앉아 펜만 굴리지 말고 머리를 맞대고 방법을 찾는게 절실해보입니다
(2018-12-06 06:18:51)
감태호
건강보험 급여화 전환에 대해 학회에서 반대할 이유가 전혀없는 것 같습니다. 누구를 위한 학회인가요? 환자입니까! 아니면 의사입니까? 상식이 안통하는게 너무 가슴 아프네요. 환자 여러분 힘내세요. 응원합니다
(2018-11-30 14:56:52)
박진호
치료약이 전무한 불치병이라니 안타깝습니다. 학회의 입장도 아예 이해못할 것은 아니지만 이미 많은 환자들이 치료약으로 복용하고 있는 만큼 보험 급여화가 되면 좋겠네요.
(2018-11-29 23:46:50)
김종민
2년이상 부작용이 없었다면 치료약으로 승인할 필요도가 있어보입니다. 보험적용되면 좋겠네요.
(2018-11-29 22:25:17)
이 기사에 대한 댓글 이야기 (5)
가을철 운동방법을 상세하게 알려드립니
\"너무 더울때 약간 긴팔 입어야\"
회사소개기사제보광고문의불편신고개인정보취급방침청소년보호정책이메일무단수집거부
서울특별시 마포구 양화로 59, 14층 1402호(서교동)  |  TEL. 02-6351-1994  |  FAX. 02-6008-1749
주식회사 헬스데이뉴스 | 등록번호 : 서울아02143 | 등록일자 : 2012. 06. 07 | 청소년보호책임자 : 조상훈
Copyright © 2012 주식회사 헬스데이뉴스. All rights reserved. mail to info@healthdaynews.co.kr